Резидент ОЭЗ «Дубна» зарегистрировал первый российский препарат для лечения редкого генетического заболевания

Российская фармацевтическая компания «ПСК Фарма» успешно зарегистрировала новый препарат для терапии фенилкетонурии — тяжелого наследственного заболевания. Препарат, получивший торговое наименование Сапроптерин ПСК, станет важным дополнением к портфелю компании, ориентированному на лечение социально значимых заболеваний. Об этом говорится на официальном сайте ОЭЗ “Дубна”.

По информации заместителя председателя правительства Московской области и министра инвестиций, промышленности и науки Екатерины Зиновьевой, производственные мощности компании в Подмосковье способны полностью удовлетворить потребности страны в данном препарате. В настоящее время это составляет около 135 тысяч таблеток в год, и при необходимости объем производства может быть увеличен. Поскольку Сапроптерин ПСК включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарств (ЖНВЛП), его планируется поставлять в медицинские учреждения через государственные закупки.

Фенилкетонурия — это наследственное генетическое заболевание, которое встречается примерно у одного из 10 тысяч новорожденных. Оно связано с нарушением обмена аминокислоты фенилаланина из-за мутации гена, что приводит к накоплению токсичных веществ в организме. Без своевременной диагностики и лечения это заболевание может вызвать серьезные неврологические проблемы.

Генеральный директор «ПСК Фарма» Евгения Шапиро отметила, что в 2024 году объем рынка по государственным закупкам сапроптерина составит 3200 упаковок. Она подчеркнула важность безопасности и качества производимых лекарств, добавив, что она лично следит за отчетами по обращениям граждан. По ее словам, препараты компании соответствуют высоким стандартам терапевтической эффективности и безопасности.

Новый препарат будет производиться в форме таблеток с дозировкой 100 мг для лечения как взрослых, так и детей, с соблюдением стандартов GMP.